ما هو العلاج الجيني وأهميته في علاج الأمراض الوراثية

نظراً لأن العلاج الجيني قد أظهر نتائج واعدة في علاج بعض أنواع السرطان وأمراض القلب والسكري وبعض أمراض الدم الوراثية بما في ذلك فقر الدم المنجلي، فإنه يعد أحد أكثر التقنيات الطبية شهرة والتي تقدم الأمل في علاج الأمراض الوراثية المستعصية.

لا يزال الباحثون يدرسون إمكانات العلاج الجيني لتطوير أساليب جديدة لعلاج المزيد من الأمراض الوراثية. وتُعد تقنية كريسبر، التي أظهرت نتائج واعدة في علاج فقر الدم المنجلي، أهم هذه الاستراتيجيات.

سنتناول في هذا المنشور فكرة العلاج الجيني، وأشكاله المختلفة، وكيف غيرت تقنية كريسبر طريقة علاج بعض الأمراض الوراثية.

ما هو العلاج الجيني تحديداً؟

يهدف العلاج الجيني إلى علاج أو منع مرض معين ناتج عن خلل في الحمض النووي (DNA) بعدة طرق، مثل:

• إدخال نسخة جديدة من الجين التالف.
• استبدال الجين المسبب للمرض بجين جديد في الخلايا المناعية لتحسين مقاومة الخلايا للأمراض.
• أوقف تشغيل الجينات التي تسبب المرض.

إن نوع الخلل الجيني ومدى تأثيره على الصحة يحددان النهج الأفضل.

تقنيات العلاج الجيني

يُعرف العلاج الجيني أيضاً باسم تعديل الجينات، ومن أشهر تقنياته تقنية كريسبر-كاس9. تعتمد هذه الطريقة على قطع الجزء غير المرغوب فيه من الحمض النووي باستخدام بروتين كاس9 مع نسخة من الحمض النووي الريبوزي (RNA) المقابل لهذا الجزء، ثم استبداله بجزء سليم، مما يسمح للحمض النووي بإصلاح نفسه تلقائياً.

استخدامتقنية كريسبر-كاس9يقوم العلماء بإدخال الحمض النووي السليم في الجين لتغيير وظيفته وعلاج السرطان والأمراض الوراثية الأخرى. كما يمكنهم استخدامه لتعزيز الإنتاج الزراعي، من بين أمور أخرى.

في مجال تحرير الجينات، تعتبر تقنية CRISPR-Cas9 تقنية واعدة لأنها سهّلت علاج الاضطرابات الوراثية وساعدت في تحديد علاجات متطورة لبعض الحالات الوراثية مثل فقر الدم المنجلي، ومتلازمة تاي ساكس، والعمى الناجم عن التهاب الشبكية الصباغي، وغيرها.

من خلال تعديل الحمض النووي للمحاصيل الزراعية، يمكن استخدام تقنية كريسبر لزيادة الإنتاج الزراعي. وتجري الأبحاث حاليًا لتوسيع نطاق تطبيق هذه التقنية وتعزيز فعاليتها.

الاضطرابات الوراثية والعلاج الجيني

تُجرى المزيد من الأبحاث في محاولة لتعزيز فعالية العلاج الجيني لمزيد من الأمراض الوراثية. وقد حقق العلاج الجيني نجاحًا في علاج بعض الأمراض الوراثية المستعصية الشائعة في جميع أنحاء العالم. ومن أمثلة الاضطرابات الوراثية التي نجح فيها العلاج الجيني:تقنية كريسبر يشمل:

فقر الدم المنجلي

من أجل إدارة مضاعفات فقر الدم المنجلي، الذي يصيب حوالي 20 مليون شخص على مستوى العالم، كان على المرضى في السابق الخضوع لعملية زرع نخاع عظمي من متبرع يتطابق نخاع عظمه مع نخاعهم العظمي.

في حالة حديثة في الولايات المتحدة، قدم العلاج الجيني علاجًا واعدًا لفقر الدم المنجلي باستخدام تقنية كريسبر لتعديل الجينات المسببة لفقر الدم المنجلي في الخلايا الجذعية لخلايا الدم الحمراء واستبدالها بجينات سليمة قبلمُشبعتم حقنها في المريض. وقد أدى ذلك إلى استعادة كفاءة خلايا الدم الحمراء في إنتاج الهيموجلوبين الجنيني، وهو بروتين يحتوي على نسبة عالية من الأكسجين يحل محل الهيموجلوبين التالف.

سرطان

تم علاج سرطان الدم (اللوكيميا) وأنواع أخرى من السرطان باستخدام بعض أنواع العلاج الجيني. تشمل طرق العلاج الجيني للسرطان ما يلي:

1. استهداف الخلايا السرطانية على وجه التحديد عن طريق تغيير الجهاز المناعي للمريض لتحديد وتدمير الخلايا السرطانية.

٢. بما في ذلك الجينات التي تحارب السرطان. تنشأ بعض أنواع السرطان نتيجة طفرة في الجينات التي تتحكم في سرعة نمو وانتشار الخلايا السرطانية. ويمكن إدخال نسخ سليمة من هذه الجينات إلى الخلايا السرطانية عن طريق العلاج الجيني لاستعادة وظائفها ووقف انتشار السرطان.

3. التغلب على مقاومة الخلايا السرطانية للأدوية. طورت بعض أنواع السرطان مقاومة للعلاجات التقليدية مثل العلاج الكيميائي والإشعاعي. ومن خلال العلاج الجيني، يمكن تعديل الجينات.قدَّمالتي تعمل على تحسين استجابة الخلايا السرطانية للعلاج وزيادة فرص الشفاء.

4. تقليل تكرار الإصابة بالسرطان، باستخدام العلاج الجيني لاستهداف الخلايا السرطانية المتبقية لمنع عودتها مرة أخرى.

استفاد كل من تطوير علاجات جديدة للسرطان وأبحاث السرطان من استخدام تقنية كريسبر. ومن الأمثلة على ذلك اختبار وتطوير علاج مناعي للسرطان يهدف إلى تعديل الخلايا التائية المسؤولة عن القضاء على السرطان.

مخاطر العلاج الجيني

هناك العديد من الفوائد للعلاج الجيني واستخداماته في مجموعة متنوعة من الصناعات، بما في ذلك الزراعة والصحة وغيرها، ولكن هناك أيضًا بعض العيوب المحتملة بسبب طريقة تطبيقه.

عند استبدال جين مسبب للمرض في الخلايا بجين سليم باستخدام النواقل الفيروسية، يمكن ملاحظة النتائج التالية:

قصور الجهاز المناعي

قد يتعرف الجهاز المناعي للجسم على هذه النواقل الفيروسية باعتبارها تهديدًا ويستهدفها نتيجة لذلك، مما قد يؤدي إلى الإصابة بالعدوى وحتى فشل الأعضاء.

استهداف الخلايا الخاطئة

نظراً لقدرة الفيروسات على التأثير على أنواع متعددة من الخلايا، فقد تهاجم النواقل الفيروسية عن غير قصد الخلايا السليمة أثناء نشر أمراض أخرى.

عدوى

قد يستعيد الفيروس قدرته على نشر العدوى والتسبب في المرض.

العلاج الجيني والاختبارات الجينية

للمساعدة في تشخيص الأمراض أو التنبؤ باحتمالية الإصابة بحالة معينة، كالسرطان، يبحث الفحص الجيني عن تغيرات أو طفرات في الحمض النووي (DNA) المسببة للأمراض. وبناءً على تاريخ عائلتك المرضي للأمراض الوراثية، تساعد الاستشارة الوراثية قبل وبعد الفحص في تحديد الفحص الجيني الأنسب لك. كما توضح نتائج الفحص وتقدم لك النصائح اللازمة للوقاية أو العلاج المناسب.

على الرغم من وجود عدة طرق يمكن من خلالها للعلاج الجيني أن يعالج هذه التعديلات في الحمض النووي، إلا أن أفضل نهج سيعتمد على نوع التغييرات الموجودة بالفعل في الحمض النووي.

ختاماًيُعدّ كلٌّ من الفحص الجيني والعلاج الجيني متكاملين. وللحدّ من انتشار الأمراض الوراثية ورفع مستوى الرعاية الصحية في مجتمعنا، سنتمكّن من زيادة فعالية العلاج الجيني من خلال نتائج الفحص الجيني، والمساهمة في تطوير مجال البحوث الجينية.